Malattie poco diffuse, spesso silenziose e per anni prive di cure efficaci. Oggi, però, lo scenario sta cambiando. Dalle epatiti virali B e Delta alle malattie colestatiche rare, la ricerca sta aprendo nuove prospettive terapeutiche che fino a pochi anni fa non erano disponibili.
È questo uno dei messaggi emersi dal 58° Annual Meeting dell’Associazione Italiana per lo Studio del Fegato (AISF), in corso a Roma fino al 20 marzo presso il Centro Congressi Auditorium della Tecnica, dove l’innovazione farmacologica e la diagnosi precoce si confermano leve decisive per migliorare la prognosi dei pazienti.
NUOVE TERAPIE PER MALATTIE FINO A OGGI SENZA ALTERNATIVE - L’epatologia sta vivendo una fase di profonda trasformazione, in particolare in ambiti che per anni sono rimasti ai margini dell’innovazione terapeutica. Se per alcune patologie epatiche croniche i progressi sono ormai consolidati, oggi l’attenzione si sposta su malattie meno diffuse ma ad alto impatto clinico, come le epatiti virali B e Delta e le malattie colestatiche. In questi ambiti, nuovi farmaci e strategie di trattamento stanno cambiando concretamente le prospettive di cura, aprendo scenari fino a pochi anni fa impensabili.
EPATITE B: DALLA SOPPRESSIONE DEL VIRUS ALLA NEUTRALIZZAZIONE DEL VIRUS - L’epatite B resta una sfida di salute pubblica, nonostante i progressi della vaccinazione. In Italia, accanto a una popolazione protetta, si osserva ancora la presenza del virus, perlopiù in pazienti di età avanzata e in persone provenienti da aree ad elevata endemia. A questa si associa l’epatite Delta, che colpisce solo pazienti con epatopatia HBV e rappresenta la forma più aggressiva di epatite virale, con un rischio elevato di progressione a cirrosi, tumore e insufficienza epatica.
“Stiamo vivendo una fase di transizione cruciale - spiega la Dott.ssa Roberta D’Ambrosio, membro del Comitato Coordinatore AISF - Per anni l’obiettivo dei trattamenti anti-HBV è stato controllare l’infezione, oggi la ricerca punta alla cosiddetta ‘cura funzionale’, cioè alla possibilità di eliminare definitivamente il virus. Alcune nuove terapie, già in fase avanzata di studio, stanno mostrando risultati promettenti e potrebbero cambiare concretamente la gestione della malattia nei prossimi anni. Peraltro, la guarigione dall’epatite B rappresenta la miglior cura per l’epatite delta”.
LE NUOVE OPPORTUNITÀ PER L’EPATITE DELTA - L’epatite Delta rappresenta la forma più aggressiva tra le epatiti virali e colpisce circa il 5% dei pazienti con epatite B, con un rischio elevato di progressione verso cirrosi e insufficienza epatica. Per anni le opzioni terapeutiche sono state limitate e poco efficaci. “Oggi, per la prima volta, disponiamo di trattamenti specifici - sottolinea la Dott.ssa Roberta D’Ambrosio - Bulevirtide ha dimostrato di poter ridurre significativamente l’attività del virus e migliorare i parametri clinici, anche nei pazienti con malattia avanzata. Una delle principali criticità resta però la diagnosi: molti pazienti con epatite B non vengono testati per il virus Delta, con il rischio di una presa in carico tardiva. Pertanto, sono auspicabili strategie di screening più sistematiche e un migliore collegamento tra diagnosi e accesso alle cure”.
LE NUOVE TERAPIE PER LE MALATTIE COLESTATICHE - Le malattie colestatiche croniche, come la colangite biliare primitiva e la colangite sclerosante, rientrano tra le patologie rare del fegato. In Italia, la colangite biliare primitiva interessa circa 20–30 persone su 100.000 abitanti ed è più frequente nelle donne, mentre la colangite sclerosante è ancora più rara e, ad oggi, priva di terapie specifiche approvate.
“Negli ultimi anni abbiamo assistito a un cambiamento profondo nell’approccio alle colestasi croniche - spiega il Prof. Umberto Vespasiani Gentilucci, membro del Comitato Coordinatore AISF - In particolare, nella colangite biliare primitiva il progresso più rilevante riguarda prima di tutto la gestione del paziente, oggi sempre più orientata a una valutazione olistica che tenga conto non solo degli indici biochimici ma anche dei sintomi, spesso altamente invalidanti. In questo contesto, l’introduzione dei nuovi agonisti dei PPAR rappresenta un avanzamento significativo: questi farmaci sono in grado non solo di indurre una risposta biochimica adeguata nella maggioranza dei pazienti trattati, ma anche di migliorare sintomi chiave come prurito e fatigue, con un impatto concreto sulla qualità di vita. Per quanto riguarda la colangite sclerosante, rimaniamo ancora in assenza di terapie approvate, ma la ricerca si sta muovendo rapidamente e lascia intravedere possibili sviluppi positivi nel prossimo futuro. Infine, un ambito di crescente interesse è rappresentato dalle colestasi su base genetica: i progressi nella comprensione dei meccanismi fisiopatologici, anche nelle forme dell’adulto, stanno aprendo la strada a potenziali innovazioni terapeutiche che potrebbero avere un impatto rilevante nei prossimi anni”.
DIAGNOSI PRECOCE E RETI DI CURA: LA SFIDA ORGANIZZATIVA - Se l’innovazione farmacologica configura una svolta, resta centrale il tema dell’organizzazione dei percorsi di cura. Molte di queste patologie sono infatti sottodiagnosticate o intercettate in fase avanzata. La comunità epatologica sottolinea la necessità di modelli assistenziali basati su reti integrate, in cui centri specialistici collaborino con il territorio per garantire diagnosi tempestiva e accesso equo alle terapie, soprattutto per le popolazioni più fragili.
